AAV的多个血清型对心脏都有很好的亲和性。可以通过尾静脉注射、颈静脉注射和心肌原点注射等方式在体注射AAV感染心脏。大量的动物实验和临床实验研究表明通过携带治疗基因,AAV对心血管疾病如心衰和心肌肥大等慢性心脏病均有积极效果。
心脏适用启动子
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表达特点
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CMV
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广谱高表达
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CAG
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广谱高表达
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cTNT
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心肌细胞特异表达
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U6
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广谱基因下调
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注射方式
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注射量
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尾静脉
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10 11 v.g/100 m L
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颈静脉
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10 11 v.g/100 m L
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心肌原点注射(多点)
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10 10 v.g/20 m L/点
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不同血清型AAV干扰心脏效率比较 Gene Therapy(2011)18,43-52